8月7日，《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設工作實施方案(試行)》向社會公開征求意見?！秾嵤┓桨浮窋M通過建立罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，建立提前評估工作機制，建立“保稅備貨”供應保障制度等六方面措施探索多方聯(lián)動、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障“北京模式”，推動罕見病用藥從“人等藥”向“藥等人”轉變。(8月8日《北京青年報》)

　　“瓷娃娃”“木偶人”“月亮孩子”……這些看似美麗的名字，對應的醫(yī)學術語是：成骨不全癥、多發(fā)性硬化癥、白化病……它們有一個共同的名字——罕見病。罕見病是發(fā)病率極低的疾病的統(tǒng)稱。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，目前全球已確認的罕見病超7000種。罕見病不僅給患者帶來痛苦和困擾，也加重了家庭負擔。

　　治療罕見病，對于患者和家人而言，承受的不僅是經(jīng)濟壓力，還有“用藥難”的壓力，往往是需要“人等藥”。在醫(yī)療領域，罕見病用藥的保障一直是一大難題。由于患病人數(shù)少、研發(fā)成本高、市場需求低，許多罕見病患者面臨著“無藥可用”或“有藥難求”的困境。

　　罕見病雖罕見，用藥保障應實現(xiàn)“不罕見”。此次北京將打造罕見病用藥保障的“先行區(qū)”，采取措施將“人等藥”先“藥等人”轉變，是一次積極的行動。北京《實施方案》的推出，標志著從被動等待走向主動出擊，從“人等藥”向“藥等人”的轉變。通過建立臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，可以確保那些臨床急需的罕見病藥品能夠快速進入市場，滿足患者的需求。提前評估工作機制的建立，則能夠預判和規(guī)劃藥品的供應，避免出現(xiàn)短缺。而“保稅備貨”供應保障制度的設立，更是為藥品的穩(wěn)定供應提供了堅實的后盾。

　　這一系列的措施，構成了一個多方聯(lián)動、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障體系，讓罕見病患者在最需要的時候得到及時的治療。變“人等藥”為“藥等人”，有了“先行區(qū)”，希望看到更多“后來者”!